Anales de la RANM

168 A N A L E S R A N M R E V I S T A F U N D A D A E N 1 8 7 9 TERAPIA CAR-T 19 EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON LLA REFRACTARIA Luis Madero López, et al. An RANM. 2021;138(02): 168 - 175 DOI: 10.32440/ar.2021.138.02. rev07 Enviado*: 09.03.21 | Revisado: 12.03.21 | Aceptado: 26.03.21 R E V I S I Ó N *Fecha de lectura en la RANM TERAPIA CAR-T 19 EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON LEUCEMIA LINFOBLÁSTICA AGUDA REFRACTARIA O EN RECAÍDA. EXPERIENCIA EN EL HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS ANTI -CD19 CAR-T CELL THERAPY IN PEDIATRIC PATIENTS WITH RELAPSED/ REFRAC TORY ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA. EXPERIENCE AT HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS Resumen La leucemia linfoblástica aguda continúa siendo la neoplasia más frecuente en la infancia, con una tasa de supervivencia alcanzada a 5 años que varía en un 78 y 91%. El aumento de la tasa de supervivencia en los últimos 40 años ha sido de un 30 a un 80%, no alcanzando mejoras comparables en casos de LLA refractarias o en recaída. Es por esto último, por lo que actualmente existen investigaciones en tratamientos innova- dores, como es la terapia con células CAR-T. Este tratamiento implica la modificación genética ex vivo de las células T del propio paciente potenciando su especificidad y citotoxicidad frente a antígenos presentes en los blastos de forma mayoritaria, como es el CD19. En los ensayos clínicos realizados a nivel mundial se han obtenido resultados positivos en pacientes con LLA refractaria o en recaída tratados con terapia CAR-T 19, objetivando una supervivencia a un año libre enfermedad del 50%, y global del 76%. La primera publicación en España respecto a la experiencia con este tratamiento reproduce los resultados obtenidos en los ensayos clínicos. Se exponen los resultados obtenidos en el HNJS en el año 2020 en 8 pacientes tratados con CAR-T 19, objeti- vando remisión completa en el 87.5% al mes desde la infusión y una supervivencia global en el momento del análisis del 75% (media de duración de seguimiento 7.6 meses). Hasta hoy los efectos secundarios más frecuentes descritos con el uso de esta terapia a corto plazo son el síndrome de liberación de citoquinas y la neurotoxicidad. Esta innovadora terapia supone un cambio en el paradigma de la supervivencia de los pacientes pediátricos con LLA refractaria o en recaída. Aun se precisan estudios y evidencia de su efectividad, y el seguimiento de los pacientes tratados con esta terapia a largo plazo, siendo los resultados hasta hoy, alentadores. Abstract Acute lymphoblastic leukemia (ALL) continues to be the most frequent neoplasm in childhood, with a 5-year survival rate ranging from 78 to 91%. The increase in the survival rate in the last 40 years has been 30 to 80%, with no comparable improvement in the case of relapsed or refractory ALL. It is for this very reason that there is currently research into innovative treatments, such as CAR-T cell therapy. This treatment involves the ex vivo genetic modification of the patient's own T cells, enhancing their specifi- city and cytotoxicity against antigens present in the majority of blasts, such as CD19. In clinical trials carried out worldwide, positive results have been obtained in patients with refractory or relapsed ALL treated with CAR-T 19 therapy, with disease-free survival at one year in up to 50% of patients, and overall survival at one year of 76%. The first published report in Spain with respect to this treatment reproduces the results obtained in clinical trials. The results were reported in HNJS in 2020 involving 8 patients treated with CAR-T 19. Complete remission was observed in 87.5% of patients one month after infusion followed by an overall survival of 75% at the time of analysis (7.6 months mean follow-up duration across all the patients). To date, the most frequent side effects described with the use of this therapy in the short term are cytokine release syndrome and neurotoxicity. This innovative therapy, therefore, represents a paradigm shift in the survival of pediatric patients with relapsed or refractory ALL. Further studies and evidence of its effectiveness and the long-term follow-up of patients treated with this therapy are still needed, but the results to date are encouraging. Palabras clave: Leucemia aguda Linfoblástica; tisagenlecleucel; Terapia CAR-T 19. Keywords: Acute lymphoblastic Leukemia; tisagenlecleucel; CAR-T 19 therapy. Beatriz Vergara; Blanca Herrero; Luis Madero Servicio de Hemato-Oncología y Trasplante Hematopoyético del Hospital Universitario Niño Jesús (HNJS) Autor para la correspondencia Luis Madero López Hospital Infantil Universitario Niño Jesús Av. Menéndez Pelayo, 65 · 28009 Madrid Tlf.: +34 915 035 938 | E-Mail: luis.madero@salud.madrid.org