Anales de la RANM

270 A N A L E S R A N M R E V I S T A F U N D A D A E N 1 8 7 9 DESCUBRIMIENTO DE FÁRMACOS: PERSPECTIVA ACADÉMICA Velázquez-Campoy A An RANM. 2023;140(03): 270 - 276 DESCUBRIMIENTO DE FÁRMACOS EN UN LABORATORIO ACADÉMICO DRUG D I SCOVERY I N AN AC ADEMI C L ABORATORY Adrián Velázquez-Campoy 1,2,3,4 1. Académico Correspondiente de la Real Academia Nacional de Medicina de España 2. Instituto de Biocomputación y Física de Sistemas Complejos (BIFI), Universidad de Zaragoza, España 3. Departamento de Bioquímica y Biología Molecular y Celular, Universidad de Zaragoza, España 4. Instituto de Investigación Sanitaria de Aragón (IIS-A), Zaragoza, España Resumen Existe una necesidad constante de nuevos medicamentos. La industria farmacéutica ha reducido paulatinamente su atención a la búsqueda de nuevos fármacos basados en moléculas pequeñas para centrarse en el desarrollo de fármacos biológicos o biofarmacéuticos. Además, su interés está claramente sesgado hacia determinadas enfermedades que afectan predominantemente a los países desarrollados. Por tanto, existe una oportunidad para que los laboratorios académicos, con menos recursos humanos, materiales y económicos, jueguen un papel relevante en las etapas tempranas de descubrimiento de nuevos fármacos. En este trabajo se describen de forma cronológica algunos programas llevados a cabo por un grupo de investigación académico, en colaboración con otros equipos, para la identificación de compuestos químicos bioactivos con capacidad para modular la conformación y la función de proteínas diana implicadas en ciertas enfermedades y que, por tanto, constituyen puntos de partida para el desarrollo de novedosas estrategias terapéuticas. Abstract There is a constant need for new therapeutic agents. The pharmaceutical industry has gradually reduced its attention to the search for new small molecule-based drugs in order to focus on the development of biologics or biopharmaceuticals. Moreover, its interest is clearly biased towards certain diseases that predominantly affect developed countries. Therefore, there is an opportunity for academic labora- tories, with fewer human, material and economic resources, to play a relevant role in the early stages of new drug discovery. This paper describes chronologi- cally some programs carried out by an academic research group, in collaboration with other teams, for the identification of bioactive chemical compounds with the capacity to modulate the conformation and function of protein targets involved in certain diseases and which, therefore, constitute starting points for the develop- ment of novel therapeutic strategies. Palabras clave: Descubrimiento de fármacos; Cribado molecular experimental; Proteína diana; Interacciones en proteínas; Estabilidad de proteínas; Proteínas intrínsecamente desordenadas. Keywords: Drug discovery; Experimental molecular screening; Protein target; Protein interactions; Protein stability; Intrinsically disordered proteins. Autor para la correspondencia Adrián Velázquez-Campoy Real Academia Nacional de Medicina de España C/ Arrieta, 12 · 28013 Madrid Tlf.: +34 91 547 03 18 | E-Mail: secretaria@ranm.es DOI: 10.32440/ar.2023.140.03. rev05 Enviado*: 07.11.23 | Revisado: 15.11.23 | Aceptado: 10.12.23 R E V I S I Ó N *Fecha de lectura en la RANM LA INDUSTRIA FARMACÉUTICA Y LOS LABORATORIOS ACADÉMICOS Existe una necesidad constante de nuevos medica- mentos debido a muy diferentes causas: 1) ausencia de un tratamiento eficaz para enferme- dades desatendidas; 2) aparición de resistencia a fármacos y reducción de eficacia de tratamientos actuales frente a algunas enfermedades; 3) incremento de efectos secundarios y de interac- ciones entre fármacos debido a multimedicación; y 4) aparición de nuevas enfermedades emergentes. Además, estos problemas pueden estar asociados a determinados sectores poblacionales dando lugar a una situación continuada de falta de atención en una sociedad que hoy día busca constantemente un futuro más igualitario en cuanto a oportunidades en los distintos ámbitos sociales. Ante este panorama, la industria farmacéutica tiene un papel fundamental en el desarrollo de fármacos, ya que dispone de los recursos materiales y humanos necesarios para poder abordar costosos programas de desarrollo de fármacos que involu- cran a los necesarios ensayos clínicos que propor- cionan evidencia científica sobre los paráme- tros de eficacia y seguridad sanitaria de nuevos fármacos. Sin embargo, la industria farmacéutica nunca olvida su idiosincrasia empresarial. Y quizás debido a ello, la situación actual presenta ciertas deficiencias que podrían ser corregidas mediante la acción conjunta de todas las partes interesadas.