Anales de la RANM

243 A N A L E S R A N M R E V I S T A F U N D A D A E N 1 8 7 9 TRATAMIENTO DE LA BETA TALASEMIA Villegas Martínez A, et al. An RANM. 2024;141(03): 241 - 247 de aloinmunización es menor en los primeros años de vida. Con el régimen transfusional disminuye la eritro- poyesis ineficaz, se previenen las lesiones esquelé- ticas, la hepatoesplenomegalia y la absorción intestinal de hierro. Antes de comenzar las transfusiones se recomienda realizar el fenotipo extendido de los antígenos eritrocitarios y transfundir concentrados de hematíes isogrupo para los antígenos del sistema ABO, Rh, Kell para evitar posteriormente aloinmu- nizaciones y reacciones hemolíticas (9, 10). Se recomienda transfundir con niveles previos de Hb de 9-10 g/dl y no sobrepasando una cifra posterior de Hb de 14-15 g/dl. En general se requieren 1-2 concentrados de hematíes mensuales. El segundo pilar importante del tratamiento es la quelación de la sobrecarga férrica. La sobrecarga férrica es una consecuencia inevitable de la terapia transfusional crónica, de tal modo que al cabo de 4 años el paciente puede tener una carga de hierro de 20-25 g, dado que no existe un mecanismo fisiológico de excreción de hierro y las pérdidas fisiológicas son de 1mg/día. Para eliminar el daño multiorgánico es necesario comenzar con el tratamiento quelante, aproxima- damente un año después del comienzo de la terapia transfusional periódica, cuando los pacientes han recibido entre 10-20 transfusiones, o presentan una ferritina >1000 ng/ml o una concentración hepática de hierro >3mg Fe/g seco de tejido hepático. Con el tratamiento quelante ha aumentado la expecta- tiva de vida de los pacientes. Los pacientes bien quelados tienen una supervivencia más larga que los pobremente quelados, cuya supervivencia está muy disminuida (1,2,8,11). Se debe de evitar que los pacientes presenten valores de hierro hepático ≥15 mg/g y de ferritina ≥2500 ng/ml, ya que por encima de estos valores existe alta probabilidad de arritmias, fallo cardiaco y muerte precoz (11). Tres medicamentos están indicados para la quelación del hierro: deferoxamina, deferiprona y deferasirox. La deferoxamina ha sido el primer quelante desarrollado que ha permitido que muchos pacientes talasémicos llegaran a una edad adulta con una buena adherencia al tratamiento. Debido a su corta vida media se ha utilizado en bombas de infusión subcutánea durante 8-12 horas y 5 días a la semana. También es de gran utilidad por vía endovenosa. En la tabla 1 se especifican las características de estos 3 quelantes. En la actualidad el más utilizado es el deferasirox, de admiración oral y solo con una toma diaria. Tabla 1. Deferoxamina (DFO) Deferiprona (DFP) Deferasirox (DFX) Indicación Sobrecarga de hierro Sobrecarga de hierro talasemia 2ª línea Sobrecarga de hierro secundaria a transfusión Vía de administración Subc/intravenosa 8-12 horas/5 días semana Oral 3 veces día Oral 1 vez día Posología mg/Kg/día 25-60 75-100 20-30 Vida Media 20-30 minutos 3-4- horas 12-16 horas Metabolismo Hepático Hepático Hepático Eliminación Orina, heces Orina Heces Aprobación FDA, EMA No FDA FDA, EMA Principales efectos adversos Oculares, auditivos, retraso del crecimiento, reacciones locales Gastrointestinales (GI), artralgia, neutropenia/ agranulocittosis Gastrointestinales (GI), incremento de creatinina y enzimas hepáticas