Anales de la RANM

245 A N A L E S R A N M R E V I S T A F U N D A D A E N 1 8 7 9 TRATAMIENTO DE LA BETA TALASEMIA Villegas Martínez A, et al. An RANM. 2024;141(03): 241 - 247 Exa-cel está indicado en el tratamiento de pacientes con TDT con edad superior a 12 años, en los que está indicado el trasplante de progenitores hemato- poyéticos de familiar histocompatible, pero no es posible realizarlo porque no se encuentra un donante adecuado (18). La eficacia y seguridad de exa-cel se realizó gracias a un estudio abierto, multicéntrico, de un solo brazo (ensayo CLIMB THAL- 111), en pacientes con TDT en edades comprendidas entre 12 y 35 años. El primer paso consistió en la extracción de células madre progenitoras CD 34 + , tras la movilización con G-CSF y plerixafor (figura 1), envío al laboratorio para su manipulación con la técnica CRISPR-Cas9 y a continuación una vez recibidas las células manipuladas realizar un autotransplante de progenitores hematopo- yéticos. La mieloablación se lleva a cabo con busulfán y a las 2 a 7 días de este tratamiento, se realiza la infusión de las células procesadas (18,19, 20). PRE-AFÉRESIS MOVILIZACIÓN AFÉRESIS Y ENVÍO TALASEMIA Transfusión para Hb pre-aferésis ≥11g/dL Conservación de óvulos/espermatozoides G-CSF 5mcg/Kg/12h durante 5-6d iv o sc Al 4º d de G-CSF: Plerixafor 0,24mg/kg sc 4-6h antes de cada aféresis En 2 días consecutivos (máximo 3) Obtención de células para dos productos: • para envío y modificación Terapia Génica  ± 20x10 6 CD34 + /Kg • para reserva local (rescate)  ≥ 2x10⁶ CD34 +/Kg Si insuficiente: otro ciclo de movilización en 14d Envío a modificar. Recepción a -135ºC (estable 2 años) De acuerdo con ficha técnica Casgevy Figura 1. Etapas del procesamiento de progenitores hematopoyéticos: Preaféresis, Movilización y Aféresis.