Anales de la RANM

247 A N A L E S R A N M R E V I S T A F U N D A D A E N 1 8 7 9 TRATAMIENTO DE LA BETA TALASEMIA Villegas Martínez A, et al. An RANM. 2024;141(03): 241 - 247 4. Ropero Gradilla P, González Fernández FA. Talasemia en Eritropatología. SEHH. Ambos Marketing Services S.L. 2º edición. Barcelo- na 2024 ISBN. 978-84-125 780-7-2. 5. Villegas A, Ropero P, González FA, Anguita E, Espinós D. The thalassemia syndromes: Molecular characterization in the Spanish population. Hemoglobin 2001; 25(3): 273- 283. 6. Menor Gómez M, Ropero Gradilla P, Fonte Leal C. et al. Registry of transfusion depen- dent beta-thalassemia (TDT), cases in Spain molecurlarly characterized over the past 20 months. Blood 2024; 144(supl 1): 5267. 7. Ropero Gradilla P, Menor Gómez M, Fonte Leal C. et al. Caraterización molecular de la talasemia transfusión dependiente (TDT) en España. Sangre 2024; 43(supl 1): 77. 8. Taher AT, Weatherall DJ, Capellini MD. Tha- lassaemia. Lancet 2018; 13: 391(10116): 155- 167. Doi: 10.1016/so 140-6736(17) 31822-6. 9. Shah F, Sayin F, Trompeter S, Drasar E, Pig A. Challenges of blood transfusions in β-thalasemia. Blood Rev 2019; 37 (100588): 1-13. Doi.org/10.1016. 10. Lal A, Wong TE, Andrews J et al. Transfu- sions practices and complications in thalas- semia. Transfusion 2018; 9999: 1-10. 11. Borna-Pignatti C, Capellini MD, De Sefano P et al. Cardiac morbility and mortality in deferoxamine-or deferiprone-treated pa- tients with thalassemia major. Blood 2006; 107: 3733-3737. 12. Li C, Mathews V, Kim S et al. Related and ure- lated donor transplantion for β-Thalasemia major: results an international Survey Blood Adv 2019; 3(17): 2562-2670. Doi 101182/ bloodadvances.2019000291. 13. Taher AT, Bou-Fakhredin R, Kattamis A, Vi- prakasit V, Capellini MD. Improving outco- mes and quality of life for patients with transfusión-dependient β-thalassemia reco- mendations for best clinical practice and the use of novel strategies. Expert Rev Hematol. 2021;14(10):897-909 14. Capellini MD, Viprakasit V, Taher AT et al. A phase 3 trial of Luspatercept in patients with transfusion-dependent β thalassemia. N Engl J. Med. 2020; 382(13): 1219-1231. 15. Informe de posicionamiento terapéutico de Luspatercept (Reblozyl) en anemia depen- diente de transfusiones asociada a síndro- mes mielodisplásicos o beta talasemia. IPT 103/2023.V1. 14 de febrero 2023. 16. De la Iglesia S, Morado M, Vicente A et al. Tratamiento con Luspatercept en pacientes con talasemia transfusión dependiente. Ex- periencia del grupo de Eritropatología. San- gre. 2024;43 (supl 1):78. 17. Lidonnici MR, Scaramuzza S, Ferrari G. Gene Therapy for hemoglobinopathies. Hum Gene Therapy. 2023;34(17,18) 793807- Doi 10.1089/hum. 2023. 138. 18. Locatelli F, Lang F, Vall D. Exagamglone Au- totemcel for transfusión-depedent β thalas- semia. N Engl. J. Med. 2024; 390(18): 1663- 1676. 19. EPAR de exagamglogene autotemcel disponi- ble en: https://www.ema.europa.eu/en/docu- ments/product-information/exagamglogene autotemcel-epar-public-assessment-report_ en pdf 20. Ficha técnica exaganglogén autotemcel (cas- gevy). Disponible en: https://www.ema.euro - pa.eu/es/documents/produc t-informat ion/ -epar- casgevy product-information Si desea citar nuestro artículo: Villegas Martínez A, González Fernández AF, Ropero Gradilla P, Martínez Nieto J, Benavente Cuesta C. Tratamiento de la beta ta- lasemia. ¿Se puede curar la talasemia?. An RANM. 2024;141(03): 241– 247. DOI: 10.32440/ar.2024.141.03. rev05